당사 연구팀은 건강하고 활성이 높은 HLA-homozygous 유도만능줄기세포 유래 신경전구세포 (iPSC-NPC)를 개발 중에 있습니다. 이 신경전구세포는 헌팅턴병에 대한 근원적인 치료제로 개발되어 임상에 적용될 계획입니다. 당사는 이를 목표로 설립된 회사로서, 전 세계에서 유일하게 헌팅턴병을 대상으로 유도만능줄기세포를 이용한 신경전구세포(NPC) 치료법을 개발하고 있는 중입니다. 이러한 노력을 통해 헌팅턴병의 치료에 새로운 가능성을 열고자 노력하고 있습니다.

유도만능줄기세포로부터 분화시킨 신경전구세포, NPC의 효능은 어떤가요?

당사에서 개발 중인 세포치료제 NPC는 신경세포 (neuron), 성상교세포 (astrocyte), 희소돌기아교세포 (oligodendrocyte)로 모두 분화할 수 있는 능력을 가지고 있는 신경전구세포입니다.

이 NPC는 헌팅턴병 환자의 뇌에 이식된 후 손상된 신경조직 또는 신경세포를 복구하고, 신경영양인자를 공급하며, 염증·면역반응을 조절하고, 신경가소성 복구 등의 메커니즘을 통해 결과적으로 신경재생 (neural regeneration) 및 신경보호 (neuroprotection) 효과를 나타낼 것으로 예상하고 있습니다.

이를 통해 헌팅턴병 환자들의 병의 진행을 억제하거나 증세를 완화시키고 더 나아가 손상된 신경조직 및 신경기능 회복을 통해 정상적인 일상생활을 되찾을 수 있는 재생치료가 가능할 것으로 기대됩니다. 따라서 만일 이 치료법이 성공하면, 헌팅턴병뿐만 아니라 국내외의 많은 희귀질환 환자들에게 줄기세포를 이용한 혁신적인 치료제로서의 가능성을 제시할 것으로 기대되고 있습니다.

세포이식 후 면역거부반응은 없나요?

유도만능줄기세포는 만일 HLA 형이 일치하는 환자에게 이식할 경우, 면역거부반응이 일어나지 않거나 최소화될 수 있어 면역거부반응 문제를 획기적으로 해결할 수 있다는 큰 장점을 갖고 있습니다. 당사 연구팀은 HLA 동형접합성 (HLA-homozygous) 유도만능줄기세포를 사용하여 신경전구세포인 NPC로 분화시켜 사용할 계획입니다. 앞으로 GMP에서 생산될 임상등급의 NPC DP (drug product)의 경우 최대 50만명 이상의 환자에게 투여할 수 있는 분량이기 때문에 ready-to-use, off-the-shelf iPSC 치료제로서의 큰 파급력을 기대할 수 있습니다.

당사가 세계 최초로 시도하는 면역거부반응이 없는 HLA 동형접합성 신경전구세포 NPC가 헌팅턴병 임상시험에서 성공한다면 전 세계 헌팅턴병 환자들을 포함하여 많은 희귀난치병 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있습니다.

난치병 치료제, 희귀의약품은 무엇인가요?

국내 헌팅턴병 환자 수는 2021년도 건강보험심사평가원 자료에 의하면 314명에 불과하지만, 헌팅턴병 환우회에 따르면 최대 2,000명까지 추정됩니다. 이는 유병인구가 2만명 이하에 해당되므로 희귀질환에 속합니다. 희귀질환에 지정된 경우, 질병관리청 관리하에 의료비를 대폭 지원받을 수 있습니다. 희귀질환 치료제의 경우, 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품 지정’을 받게 되면 우선 허가, 허가기준 변경, 수수료 감면, 조건부 허가 등이 가능하며, 아울러 품목허가 유효기간도 10년으로 연장이 가능하여 큰 이점을 갖게 됩니다.

당사는 이와같이 희귀질환이 갖는 개발단계에서의 이점을 적극 활용하여 일차적으로 국내에서 임상 1/2a을 통해 안전성과 효력을 확인한 후 국내에 비해 환자 수가 월등하게 많은 미국 등지에서의 글로벌 임상을 추진하고자 합니다.

또한 임상등급 HLA-homozygous iPSC-NPC를 이용하여 투여경로와 부위가 유사한 뇌졸중, 알츠하이머병 등 난치성 또는 퇴행성 신경계질환 새로운 줄기세포 치료법 개발으로까지 적응증을 확장시켜 나갈 계획입니다.

이와 같은 연구개발 전략을 통해 당사는 유도만능줄기세포를 이용한 난치성 신경계 질환 세포치료법 개발을 선도하는 글로벌 기업으로 발전해 나가고자 합니다.

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